Jak zmienia się leczenie zatwierdzone w Stanach Zjednoczonych?

Zatwierdź w tym tygodniu Leczenie choroby Alzheimerap., władze USA dały zachęcający sygnał do wznowienia poszukiwań, które były powolne od dwudziestu lat. Ale daleko nam do wyleczenia choroby.

co się stało ?

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków w poniedziałek zatwierdziła leczenie choroby Alzheimera o nazwie Aduhelm i opracowane przez amerykańską firmę Biogen. To pierwszy raz od 2003 roku. Jeszcze wcześniej zatwierdzone terapie reagowały tylko na objawy choroby Alzheimera, a nie na przyczyny choroby.

Terapia biogenami ma na celu zniszczenie płytek zbudowanych z pewnych białek zwanych „amyloidem” w mózgach pacjentów. Poprzez kompresję neuronów są one głównym czynnikiem choroby Alzheimera, ponieważ pacjent nieodwracalnie traci pamięć, a nawet zdolność oceny.

Czy to punkt zwrotny?

Jest to „moment przełomowy w poszukiwaniu nowych, rewolucyjnych metod leczenia choroby Alzheimera” – powiedziała w oświadczeniu Hilary Evans, dyrektor Alzheimer’s Research UK.

Wreszcie pacjenci i ich rodziny otrzymują namacalne oświadczenie po prawie dwóch dekadach braku nowych przełomów w lekach.

„To okres, w którym poczyniliśmy ogromne postępy w zrozumieniu choroby – w jaki sposób się manifestuje, dlaczego się objawia – oraz w diagnozowaniu jej”, szczególnie na wczesnym etapie, opowiada Stephan Ebelbaum, neurolog i badacz z Pitié. Szpital Salpêtrière w Paryżu. Ale trudno jest przekształcić wszystkie te postępy w sukcesy kliniczne. „

W tym czasie choroba rozwija się w wyniku starzenia się światowej populacji. Światowa Organizacja Zdrowia (WHO) zgłosiła co najmniej trzydzieści milionów przypadków na całym świecie, nawet jeśli trudno jest odróżnić chorobę Alzheimera od innych rodzajów demencji.

Czy możemy teraz wyleczyć chorobę Alzheimera?

Nie, daleko nam do cudownego lekarstwa. „Obawiam się, że nadzieja na skuteczność leczenia Biogenem jest nieproporcjonalna” – ostrzega Epelbaum.

Co więcej, lek jest bardzo drogi i kosztuje ponad 50 000 dolarów rocznie, przeznaczony tylko dla niewielkiego odsetka pacjentów w bardzo wczesnym stadium choroby. Wtedy, nawet dla nich, ma do tej pory jedynie ograniczoną skuteczność.

Jest zrozumiałe, że choroba Alzheimera zwykle nie postępuje szybko, aw ciągu 18 miesięcy testowania leczenia Biogenem testy poznawcze wykazały tylko niewielką różnicę między pacjentami, którzy otrzymali leczenie.

Organizacja stworzyła również stan zamieszania, ogłaszając w 2019 r., że jeden z jej testów zakończył się niepowodzeniem przed wycofaniem swoich oświadczeń.

Panel ekspertów zalecił amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków odmowę leczenia, ale to się nie udało. Nie jest jednak pewne, czy Unia Europejska i Wielka Brytania, gdzie firma Biogen również wystąpiła o zezwolenie, z kolei wyrażą na to zgodę.

Czy Amerykanie powinni poczekać? Niekoniecznie dlatego, że ich decyzja pozwoli ocenić skuteczność leczenia w realnym świecie, mierząc jego zdolność do redukcji demencji na dziesięć i piętnaście lat…

A co z innymi badaniami?

Kontynuują, nawet jeśli niektóre duże grupy, takie jak amerykańska firma Pfizer w 2018 roku, zrezygnowały z obstawiania na polu Alzheimera. W związku z tym „dla producentów poszukujących tej choroby (decyzja USA) pozostaje dobrą wiadomością, ponieważ w przeciwnym razie istnieje realne ryzyko porzucenia badań” – ocenił Eppelbaum.

Kilka laboratoriów w USA odnotowało jednak w tym roku pozytywne wyniki. Tak jest w przypadku Eli Lilly, która również stara się zniszczyć amyloid, dominującą ścieżkę badań w ostatnich dziesięcioleciach.

Niektóre amerykańskie startupy realizują inne strategie, a także zbierają zachęcające dane. Na przykład Annovis celuje w tak zwane białka Tau, które są również powiązane z chorobą Alzheimera. A maniok stara się zapobiegać tworzeniu się amyloidu, zamiast czekać na jego zniszczenie.

Jednak we wszystkich trzech przypadkach wyniki te pozostają niekompletne, ponieważ są przeprowadzane na małych próbkach pacjentów. Minie kilka miesięcy, a nawet lat, aby przekonać się, jak skuteczny jest podczas testów na dużych panelach.

Neurobiolog Jonathan Schott z University College London podsumował w środę na Twitterze: „Żaden lek – tak dobry jak lek – sam nie będzie odpowiedzią na chorobę Alzheimera”, podkreślając zapobieganie demencji.