Leczenie Keftrio zostało teraz rozszerzone na niektóre dzieci w wieku od 6 do 11 lat

Kolejny krok w Walka z mukowiscydozą u młodzieży. Wysoki Urząd ds. Zdrowia (HAS) ogłosił we wtorek w komunikacie prasowym, że umożliwił „wczesny dostęp do wstępnego leczenia dzieci w wieku od 6 do 11 lat” z mukowiscydozą. To leczenie jest uważane za witreo, lek uważany Znaczący postęp w walce z mukowiscydozą Został już zatwierdzony we Francji od zeszłego roku dla kwalifikujących się pacjentów w wieku powyżej 12 lat.

Dzięki Zatwierdzone przez HASKafeteria natychmiast skorzysta z rekompensaty z Ubezpieczeń Społecznych. Jednak przyniesie to korzyści tylko niektórym pacjentom. Są to „heterozygotyczni dla mutacji F508del genu CFTR”, których rola jest kluczowa w mukowiscydozie, wyjaśnia HAS, a liczbę zaangażowanych dzieci szacuje się na mniej niż 300, z łącznej liczby ponad 7000 pacjentów w każdym wieku. we Francji.

rewolucyjne leczenie

Omawiane leczenie składa się z połączenia dwóch leków opracowanych przez laboratorium Vertex, Kalydeco i Kaftrio. Podczas gdy większość metod terapeutycznych leczy objawy, Kaftrio należy do innowacyjnej klasy leków, których celem jest działanie białka wywołującego chorobę. Stowarzyszenia postrzegają to jako rewolucję, która dla niektórych pacjentów może się zmienić mukowiscydoza W przewlekłej i stabilnej patologii.

Panel z HAS nakreślił „rzekomo innowacyjny charakter tej kombinacji leków, która na dłuższą metę pozwoli pacjentom lepiej oddychać, zmniejszyć chorobę i odzyskać wagę”.