Raportowanie. „To nieoczekiwane” Rewolucyjne leczenie mukowiscydozy jest dostępne dla małych dzieci

Kaftrio uzyskało niedawno licencję na leczenie dzieci w wieku od 2 do 5 lat cierpiących na tę rzadką, nieuleczalną chorobę genetyczną.

Otto, który ma zaledwie dwa lata, od urodzenia cierpi na mukowiscydozę, a choroba zaatakowała jego układ trawienny jeszcze w łonie matki. Caroline nie spodziewała się, że będzie mogła skorzystać z innowacyjnego leczenia Coftrio. „Po urodzeniu miał operację: niedrożność jelit w macicy, która wymagała operacji. Potem była druga i trzecia operacja. „„Karolina wyjaśnia. „Więc to prawda, kiedy kilka tygodni temu dowiedzieliśmy się, że może to nastąpić dwa lata temu, było to nieoczekiwane”.Cieszysz się.

5000 starszych pacjentów korzysta już z preparatu Kaftrio i osiąga niesamowite rezultaty. ten lek, który pojawił się na rynku dwa lata temu, zrewolucjonizował leczenie mukowiscydozy. To jest niesamowite Rzadka, nieuleczalna choroba dziedziczna, powodująca wydzielanie nienormalnie gęstego śluzu, prowadząca do niedrożności układu oddechowego i pokarmowego, dotykająca ponad 7 osób. 500 osób.

Medycyna Od początku listopada można z niego korzystać dzieci w wieku od 2 do 5 lat. Pod naciskiem stowarzyszeń, w szczególności Vaincre la mukowiscydoza. Był to także duży problem dla pediatry Isabelle Sermet: „Jest to niezwykle istotne, ponieważ dwa lata po tym, jak choroba jeszcze nie ustąpiła, możemy skorzystać z leku, który ostatecznie zapobiegnie rozwojowi konsekwencji choroby, czyli gromadzeniu się śluzu, zakażeniu śluzu, a śluz zostaje zarażony.” Płuco jest uszkodzone.”

„Biegnij mniej niż oddychaj”

Isabelle Sermet opiekuje się chorymi dziećmi w Centrum Zasobów i Umiejętności na rzecz Mukowiscydozy w szpitalu Necker w Paryżu. W przypadku 9-letniego Thomasa leczenie zmieniło wszystko: mniej zapalenia oskrzeli, mniej sesji fizjoterapeutycznych i wzrost wydolności oddechowej o 10–15 procent. „Gram w piłkę nożną i stwierdzam, że pomaga mi to lepiej oddychać i mam mniejsze trudności z oddychaniem”.– wyjaśnia mały chłopiec.

W tym specjalistycznym ośrodku szpitala Necker na bieżąco badane są możliwości oddechowe małych pacjentów. Ashraf (16 l.) przyjmuje lek Kaftrio od dwóch lat i leczenie nadal działa. Ma klips na nosie i musi mocno dmuchnąć w rurkę pod kontrolą Anthony’ego: „To, Ashraf, kiedy zrobił to przed leczeniem, spowodowało to u niego kaszel, plucie, flegmę i wszystko, ale tutaj…” Ashrafowi właściwie nie brakuje tchu.

Opiekunowie ci mają nadzieję, że będą mogli podawać ten lek od momentu rozpoznania, już po urodzeniu, aby zapobiec postępowi choroby i uniknąć operacji i przeszczepów płuc. Obecnie nie ma lekarstwa na mukowiscydozę, ale pacjenci żyją dłużej. Dzięki tym zabiegom średnia długość ich życia sięga 50 lat.